Vaccinerna mot covid-19 är ett genombrott för tekniken.
Företagen Modernas och Pfizer-Biontechs vaccin mot covid-19 är de första läkemedlen med mRNA som har godkänts för människor.
– Att vaccinen kunde tas fram så snabbt beror på att tekniken utvecklats under många år för att bli säker, säger Kenneth Chien, professor i kardiovaskulär forskning vid Karolinska institutet.
För tio år sedan var han med och startade Moderna i USA, med fokus just på hur forskning om mRNA kan användas för att behandla hjärtsjukdomar. Då var det en okänd teknik.
– Nu ska mRNA förändra allt. Och för vaccin kan man verkligen tala om ett genombrott, men att gå från vaccin till andra läkemedel är inte helt enkelt.
Idén med mRNA är att kroppen tillverkar sin egen medicin. Vaccinen för covid-19 består av mRNA som innehåller den genetiska koden för spikproteinet på coronavirusets yta. I cellerna läser ribosomerna av koden och tillverkar proteinet som triggar immunförsvaret.
På samma sätt kan mRNA som kodar för andra proteiner injiceras i kroppen. Det enda som behöver ändras är den genetiska koden.
Hjärtbehandlingen som Kenneth Chien utvecklar tillsammans med Moderna och Astra Zeneca går ut på att injicera mRNA för tillväxthormonet VEGF i hjärtat. Hormonet stimulerar tillväxten av blodkärl vilket kan läka skador efter en hjärtinfarkt. Metoden testas nu på människor i en fas 2-studie.
Moderna har ytterligare ett tjugotal preparat med mRNA på gång, bland annat flera vacciner. Tyska Biontech arbetar med flera cancervacciner baserade på tekniken.
Utmaningen är att mRNA är en stor och känslig molekyl som dessutom triggar immunförsvaret. Den måste därför modifieras och smugglas in i cellerna utan att ribosomerna anar oråd. Det kräver en hel del trix som har tagit 30 år av forskning. I vaccinet mot covid-19 packas mRNA i nanopartiklar av lipider. Det fungerar eftersom vaccinet direkt hamnar i muskeln i överarmen, men att leverera mRNA till ett inre organ är knepigare.
Vid hjärtbehandlingen sprutas naket mRNA i hjärtat, vilket visat sig fungera eftersom just hjärtat har förmåga att ta till sig naket mRNA. Varför vet forskarna ännu inte. Fördelen med mRNA är framför allt snabbheten, enligt Kenneth Chien.
– Det räcker med att du har gensekvensen, sedan är du igång, säger han.
“Vi har bara sett början”
Terapi med såväl DNA som RNA kommer stort inom många medicinska områden. Det säger Josefina Nilsson på medicinteknikbolaget Vironova i Stockholm.
– Vi har bara sett början av utvecklingen inom mRNA. Samtidigt har vi en riktig boom inom genterapi.
För kunders räkning säkerställer Vironova bland annat kvaliteten på de olika nanopartiklar som behövs som ”förpackning” för genetiskt material som ska injiceras i kroppen. Analysen görs med hjälp av elektronmikroskop och egenutvecklade bildanalysverktyg. Området växer snabbt.
– Mer än 80 procent av proverna som kommer till oss innehåller olika typer av genetiskt material, säger Josefina Nilsson.
Vironova medverkar även i forskningscentret Formulaex med deltagare från bland annat Astra Zeneca, Chalmers och KI. Målet är att hitta bättre och mer effektiva sätt att föra in mRNA i celler. Forskarna utvecklar bland annat nya typer av lipidnanopartiklar och leverans med modifierade, kroppsegna så kallade exosomer. I Vironovas elektronmikroskop undersöks storlek och form på partiklarna och om de packats rätt med det genetiska materialet.
Text: Siv Engelmark. Artiklarna kommer från Kemisk Tidskrift nummer 2 2021. Läs mer om Kemisk Tidskrift här.